U Hrvatskoj imamo svega četvero djece koja zadovoljavaju kriterije ove lutrije, a to je da su mlađa od dvije godine ili lakša od 15 kilograma, da imaju SMA tip 1 i da nisu na respiratoru. Ovdje je riječ o lijeku koji nije dobio odobrenje za europsko tržište pa su time htjeli preduhitriti ovu zapreku
Četvero djece iz Hrvatske zadovoljavaju kriterije Novartisa, američke farmaceutske tvrtke koja je odlučila donirati 100 doza lijeka Zolgensma. Jedna doza košta 15 milijuna kuna, a djeca koja će ga dobiti biti će izabrana putem svojevrsne - lutrije, piše 24sata.
Svaka dva tjedna izvlače po četvero djece do dvije godine koji boluju od spinalne mišićne atrofije tipa 1. Oni najsretniji dobit će besplatno lijek, koji se prima samo jednom u životu. Rezultati su se do sada pokazali izvrsnima. Zolgensmu proizvodi farmaceutska tvrtka Novartis, koja je i organizirala ovu zdravstvenu lutriju vrijednu ukupno 210 milijuna dolara. Zolgensma liječi tešku nasljednu neuromuskulaturnu bolest koja ima progresivan karakter - spinalnu mišićnu atrofiju (SMA).
Više od dvije godine udruga Kolibrići, koja okuplja roditelje i oboljele od SMA, borila se da svi oboljeli imaju pravo na Spinrazu, lijek čija doza košta oko 600.000 kuna. Za razliku od Zolgensme, Spinraza se mora primati svaka četiri mjeseca, dok god se pokazuje da djeluje.
'Ovo je jedini način da se svima pruži jednaka prilika'
Ana Alapić, predsjednica Udruge Kolibrići, više od dvije godine borila se da svi oboljeli u Hrvatskoj imaju pravo na Spinrazu. Borit će se i za sve nove lijekove koji dolaze.
U Hrvatskoj imamo svega četvero djece koja zadovoljavaju kriterije ove lutrije, a to je da su mlađa od dvije godine ili lakša od 15 kilograma, da imaju SMA tip 1 i da nisu na respiratoru. Ovdje je riječ o lijeku koji nije dobio odobrenje za europsko tržište pa su time htjeli preduhitriti ovu zapreku.
Govori to predsjednica Udruge Kolibrići Ana Alapić, koja brine o pravima pacijenata oboljelih od SMA.
"Savjetodavno povjerenstvo američke savezne uprave za hranu i lijekove (FDA) dalo je odobrenje da lijek prime i djeca na području Europe jer treba proći barem pola godine da Europska agencija za lijekove odobri lijek za naše tržište. Dakle, ovim su preskočili stepenicu kako bi i naša djeca imala priliku za liječenje", kaže Ana koja i ima sina Matu (10) sa SMA.
Mate je na respiratoru, ali je nakon velike borbe, s drugim pacijentima, uspio dobiti Spinrazu i odlično napreduje.
"Mate je sve bolje i bolje naočigled. Od djeteta koje je bilo nepokretno i samo nazadovalo, bolest je zaustavljena, a uz to još napreduje. Kad smo počeli s liječenjem imao je samo jedan od 64 boda, a nakon Spinraze ima 6 od 64 boda po kojima se vrednuju učinkovitost i napredak", pojasnila je Ana. Dodaje kako su za “zdravstvenu lutriju” liječnici KBC-a dobili poziv.
"Izravno je farmaceutska tvrtka njih kontaktirala te su oni obavijestili roditelje i pitali za pristanak te popunili formulare. Inače, sve farmaceutske tvrtke u prvoj fazi ispitivanja dijele besplatno određenu količinu lijekova", dodaje Ana. Ne zna koliko je djece u svijetu ušlo u ovaj bubanj.
"U životu je sve lutrija pa tako nas ni ova ne treba čuditi. Zamislite da su Hrvatskoj dodijelili jednu dozu. Kako bi liječnici odlučili kojem će je djetetu dati? Ovo je jedini način da se svima pruži jednaka prilika", kaže Ana. Amerikanci su otišli korak dalje pa kombiniraju Zolgensmu sa Spinrazom. “Pokazalo se da je ta kombinacija jako učinkovita”, zaključila je Ana.
Lijek je jedino registriran u SAD-u, u Europi bi mogao biti registriran u srpnju, cijena 12 mil. kn
Zolgensma liječi tešku nasljednu neuromuskulaturnu bolest koja ima progresivni karakter - spinalnu mišićnu atrofiju (SMA). Riječ je o genskoj terapiji koja se primjenjuje jednokratno, odnosno injekcijom koja sadrži lijek za ‘ispravljanje’ gena SMA I, čija je ‘neispravnost’ glavni krivac za ovu bolest. Lijek još nije registriran u Europi, a zahvaljujući ovoj lutriji moći će ga primiti i djeca s ovog kraja svijeta.
Tvrtka AveXis, koju je kupio Novartis, još odlučuje o načinu distribucije ovog lijeka, pa su tako odlučili 100 doza Zolgensme donirati malim pacijentima diljem svijeta. Tih 100 doza je svojevrsni “višak” u odnosu na potrebe koje za taj lijek postoje u SAD-u, gdje je za sada lijek jedino i registriran. No svjetske potrebe su puno veće od 100 doza, pa su odlučili na principu lutrije, odnosno globalnog milosrdnog davanja lijeka, oboljelima dati jednaku priliku da ugrabe ljekovitu sreću. Time se nisu željeli dovesti u situaciju da ih netko proziva kako favoriziraju neko dijete. Postoje primarni uvjeti za ulazak u ovaj bubanj, kao što je dob djeteta, koja ne smije prelaziti dvije godine. Iz Hrvatske će sreću okušati četiri mala pacijenta. Svi oni zadovoljavaju kriterije za lutriju, ali zadnju riječ ipak donosi Novartis. Mališani se, inače, u Hrvatskoj liječe jednim od dva postojeća lijeka, Spinrazom i Risdplamom, jer se smatra da to nije kontraindikacija za liječenje Zolgensmom.
Zolgensma je inače genska terapija koja se primjenjuje jednokratno, odnosno injekcijom koja sadrži lijek za “ispravljanje” gena SMA I, čija je “neispravnost” glavni krivac za ovu bolest. Registracija ovog lijeka u Europi očekuje se u srpnju. Navodno bi cijena lijeka u Europi trebala biti do 12 milijuna kuna. U Americi ovaj način dodjele ili osvajanja lijekova nije stran jer na istom principu znaju dodjeljivati dozvole za rad i boravak.
Stručnjaci naglašavaju kako ovaj lijek najbolje djeluje kad ga dobiju djeca u prvih šest mjeseci života, odnosno kad se otkrije malformacija gena prije simptoma bolesti. Ističu kako se u tom slučaju, ako se primi lijek, bolest ne bi razvila. Naime, lijek kao nositelj gena koristi adenovirus.
