Kada je engleskom bankaru Ilanu Ganotu rečeno da nema nade za njegovog dvogodišnjeg sina oboljelog od teškog oblika mišićne distrofije koji pogađa samo mušku djecu, on je odlučio pronaći lijek
15. listopada 2012. godine bio je najgori dan u životu bankara Ilana i njegove supruge Annie Ganot. Rečeno im je da njihov dvogodišnji sin Eytan boluje od Duchenneove mišićne distrofije – degenerativne, često smrtne mišićne bolesti koja pogađa samo mušku djecu.
Duchenneova mišićna distrofija je nasljedna bolest koja ulazi u najčešće i najprogresivnije oblike mišićne distrofije. Godišnje od ove bolesti oboli 20.000 novorođenčadi. Uzorkovana je genetskom greškom koja sprečava proizvodnju proteina zvanog distrofin. Bez distrofina, mišići postaj krhki, a s vremenom propadaju i dovode do invalidnosti i smrti .
Određeno razdoblje nakon dijagnoze dijete se i dalje razvija, jača i raste. To je tzv. "razdoblje medenog mjeseca", a poslije toga slijedi razdoblje ubrzanog propadanja pa su do desete godine djeca već u kolicima, a do sredine dvadesetih većinja njih izgubi ovu borbu.
Roditelji su znali da će se njihov život promijeniti, ali nitko nije znao da će za manje od dvije godine Ilan pokrenuti kontinente, prikupiti milijune i započeti borbu koja bi mogla promijeniti farmaceutsku industriju i jednog dana ponuditi lijek za ovu neizlječivu bolest.
Otkad je njegovom sinu dijagnosticirana Duchenneova mišićna distrofija, Ilan je napustio svoj posao u banci JP Morgan Chase u Londonu, preselio se u Boston, prikupio 17 milijuna dolara i osnovao biotehnološku kompaniju Solid Ventures LLC fokusiranu na pronalaženju lijeka za distrofiju mišića.
"Dan kada je Eytanu dijagnosticirana ova bolest bio je strašan. Ja ranije nisam ni čuo za mišićnu distrofiju, a posebno ne Duchenneovu. Otišao sam na google i shvatio da je to najgore od najgoreg. Možete zamisliti koliko je to loš dan kada poželite da vam je dijete oboljelo od raka, jer se rak možda može izliječiti… Istog dana kada smo dobili dijagnozu, farmacetska kompanija specijalizirana za lijekove za rijetka oboljenja objavila je pozitivne rezultate istraživanja s matičnim stanicama. Cijena njihovih dionica je porasla. Ne znam zašto sam to primijetio, ali to je bio instinkt u meni", kaže Ilan Ganot, pokretač ideje koja sada daje nadu tisućama djece, a njegova supruga dodaje: "Možda zvuči ludo, ali nekada imam osjećaj da je ova bolest trebala mog supruga."
Potraga za lijekom za mišićnu distrofiju
Razvijanje lijeka je dug proces koji se sastoji od mnogo faza, a u svakoj fazi lijek može ne uspjeti. Kada je riječ o rijetkim bolestima, velikim farmaceutskim kompanijama nije isplativo investiranje koje može uzeti 300 milijuna dolara i jedno cijelo desetljeće. Međutim, Ilan nema desetljeće za zadatak koji je preuzeo. Potrebno je kreirati poslovni model i skratiti ovaj proces za nekoliko godina kako bi svom sinu omogućio život.
On je jedan od roditelja koji prave iskorak kada medicina nije toliko brza da bi spasila njihovu djecu. Kako bi spasio svog sina, iskoristio je svoje znanje o financijama i svoje veze u financijskom svijetu. Došao je do direktorice Odsjeka za ulaganje u zdravstvu u investicijskoj banci JPMorgan, koja je odlučila pomoći. Tako je JP Morgan postao investitor njegove biotehnološke kompanije, a partneri su postal predvodnici u ovom području. Kompanija nazvana po njegovom sinu u narednom razdoblju planira licencirati i iskoristiti svoja sredstva za promicanje ideje o liječenju mišićne distrofije, što je brže moguće, kroz istraživanje matičnih stanica.
Znanstvenici smatraju da bi matične stanice mogle regenerirati i zamijeniti oštećena mišićna vlakna pacijenata. Osim toga, matične stanice bi mogle smanjiti upalu. Kod mišićne distrofije mišići postaju vrlo upaljeni, a upala ubrzava degeneraciju mišića. Određene vrste matičnih stanica na taj način mogu usporiti napredovanje bolesti. Osim matičnih stanica postoje druge strategije poput genskih terapija ili molekula za popravak oštećenog gena. Buduće terapije će vjerojatno kombinirati ove pristupe. Istražuje se uloga matičnih stanica kako bi se otkrilo što dovedi do distrofije i kako bi se problem mogao ispraviti.
"Hoću li spasiti svog sina? Dat ću sve od sebe", izjavio je Ilan. "Siguran sam da ću promijeniti njegovu budućnost, kao i budućnost ostalih dječaka s ovom bolešću."
Matične stanice – lijek sadašnjosti i budućnosti
Broj studija koje se odnose na primjenu matičnih stanica iz krvi iz pupkovine u svrhu liječenja različitih bolesti značajno se povećao u posljednjih 10 godina. Ranije se matičnim stanicama moglo tretirati samo jedna bolest, a danas već postoji preko 70 bolesti koje su izlječive matičnim stanicama. Veliki napredak je ustanovljen i kod liječenja moždanih oštećenja, srčanih bolesti, dijabetesa i mnogih drugih. Međutim, ono što donosi budućnost i istraživanja koja se intenzivno provode, mnogi ne mogu ni zamisliti.
Buduća terapijska primjena u liječenju raznih bolesti uvelike ovisi o standardima pohrane, kao i tehnologijama koje banke matičnih stanica posjeduju. Važno je sačuvati matične stanice, ali je mnogo važnije da se te stanice mogu upotrijebiti za liječenje.
Vita 34 je jedina europska banka koja se nalazi među osam obiteljskih banaka u svijetu po broju korištenih matičnih stanica za liječenje. Uzorci sačuvani u Vita 34 koristili su se za liječenje različitih bolesti, poput leukemije, anemije, cerebralne paralize, dijabetesa tipa 1 i mnogih drugih. Visoko sofisticirana tehnologija i najveći standardi pohrane matičnih stanica izdvojili su banku Vita 34 od ostalih. Ovo je jedina banka u Europi koja je bila izbor mnogih kraljevskih obitelji koje su matične stanice svoje djece sačuvali u Vita 34.
Više o pohrani matičnih stanica u banci Vita 34 možete saznati na stranici biosave.hr ili na Facebook profilu BIO SAVE Hrvatska
